Valutazione del Regolamento Europeo sugli Orfani

Nel 2000, gli Stati membri europei hanno adottato il "Regolamento UE sugli orfani". Il suo scopo era stimolare lo sviluppo di nuovi farmaci per il trattamento delle malattie rare, meglio conosciuti come "medicinali orfani". Ecorys e Tecnopolis ha valutato il Regolamento UE sugli orfani. Questo studio esamina gli obiettivi e la struttura del regolamento e valuta in che misura si è dimostrato efficace, efficiente e pertinente (2000-2017). Inoltre, esamina la coerenza interna del regolamento a livello dell’UE, nonché la coerenza esterna con le politiche e le iniziative nazionali negli Stati membri dell’UE.

Giudizio

Il Regolamento UE sui medicinali orfani ha dato un contributo importante allo sviluppo complessivo di nuovi medicinali orfani, sia migliorando il clima di ricerca e sviluppo sia fornendo incentivi economici agli sponsor. Ha inoltre consentito tempi di immissione sul mercato più rapidi per i nuovi medicinali e un maggiore accesso a livello dell’UE. Allo stesso tempo, permangono sfide sostanziali nell’affrontare i bisogni medici insoddisfatti, anche per i bambini. Anche gli sviluppi settoriali e scientifici pongono sfide all’attuale quadro normativo, rendendo necessaria una revisione critica.

Sulla base del nostro rapporto, la Commissione europea ha elaborato una propria Documento di lavoro.