Évaluation du règlement orphelin de l'UE

En 2000, les États membres européens ont adopté le « Règlement européen sur les orphelins ». Son objectif était de stimuler le développement de nouveaux médicaments destinés au traitement des maladies rares, mieux connus sous le nom de « médicaments orphelins ». Ecorys et Technopolis a évalué le règlement européen sur les orphelins. Cette étude examine les objectifs et la conception du règlement et évalue dans quelle mesure il s'est avéré efficace, efficient et pertinent (2000-2017). En outre, il examine la cohérence interne entre le règlement au niveau de l'UE, ainsi que la cohérence externe avec les politiques et initiatives nationales des États membres de l'UE.

Résultats

Le règlement européen sur les médicaments orphelins a apporté d’importantes contributions au développement global de nouveaux médicaments orphelins, à la fois en améliorant le climat de R&D et en offrant des incitations économiques aux sponsors. Il a également permis d'accélérer la mise sur le marché des nouveaux médicaments et d'améliorer leur accès au niveau de l'UE. Dans le même temps, il reste des défis importants à relever pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits, notamment ceux des enfants. Les évolutions sectorielles et scientifiques posent également des défis au cadre réglementaire actuel, nécessitant un examen critique.

Basé sur notre rapport, la Commission européenne a élaboré son propre Document de travail.